Миелодиспластицни синдром, или МДС, обухвата низ различитих поремећаја који утичу на функционисање коштане сржи. Коштана срж направи нове црвене крвне ћелије, беле ћелије и тромбоците за грудање, тако да лоша функција мозга може довести до анемије, низак ниво ћелија и других проблема.
Највећа забринутост са МДС-ом су: а) та ниска бројка и сви сродни проблеми; и б) потенцијал МДС-а да се развије у канцер - акутну миелоидну левкемију или АМЛ.
Различити типови МДС се третирају веома различито. Нису све МДС терапије погодне за сваког пацијента са МДС-ом. Опције за МДС третман обухватају помоћну негу, терапију ниске интензитета, терапију великог интензитета и / или клиничка испитивања.
Смјернице за лијечење
Када дискутујете о свом плану лечења МДС-а са својим доктором, такозвани фактори везани за пацијенте могу бити веома важни. Примери фактора повезаних са пацијентом укључују следеће:
- Како сте се суочавали са свакодневним активностима пре дијагнозе МДС-а
- Остали здравствени услови имате
- Твојих година
- Финансијски трошкови разних третмана
- Који ризици третмана су прихватљиви за вас
Карактеристике вашег посебног облика МДС-а такође су веома важне. Примери специфичних карактеристика и налаза укључују следеће:
- Маркери и резултати генетског тестирања ваше коштане сржи, који помажу у одређивању доступних опција, вјероватноћа да ће ваш МДС напредовати у леукемију , и који исходи се могу очекивати од одређених терапија.
- Како ваш МДС утиче на број здравих ћелија у вашој циркулишућој крви
- Колико је озбиљна ваша болест у смислу броја незрелих "експлозија" ћелија у вашој сржи
Ваши циљеви за оно што желите да изађете из лечења такође укључују план. Примери различитих циљева лечења укључују следеће:
- Само да се осећам боље
- Ограничите своју потребу да имате толико трансфузија
- Побољшајте анемију , неутропенију и тромбоцитопенију
- Постигните ремисију
- Излечите свој МДС
Гледајте и сачекајте
За пацијенте који имају МДС са ниским ризиком, као што је утврђено у Међународном прогностичком процењујању бодова или ИПСС и стабилном комплетном крвном прегледу (ЦБЦ) , понекад најбољи приступ терапији је посматрање и подршка, по потреби.
У овом случају, мораћете да се надгледате за промене у вашој сржи која могу указивати на напредовање болести. Редовни ЦБЦ, као и аспират коштане сржи и биопсија , могу бити део мониторинга.
Неге
Подршка се односи на терапије које се користе за лечење и управљање МДС-ом; ови третмани могу у великој мјери побољшати стање особе, али не престају да нападају ћелије које изазивају МДС.
Трансфузије
Ако ваша крвна група почне да пада и ви доживљавате симптоме, можда ћете имати користи од трансфузије црвених крвних зрнаца или тромбоцита. Одлука о трансфузи зависиће од других здравствених стања које имате и како се осећате.
Претерано гвожђе и терапија хелацијом
Ако почнете да захтевате вишеструку трансфузију крви сваког месеца, можда ћете бити изложени ризику од развоја стања преклапања гвожђа.
Висок ниво гвожђа у трансфузијама црвених крвних ћелија може довести до повећања складишта гвожђа у вашем телу. Такви високи нивои гвожђа стварно могу оштетити ваше органе.
Лекари могу лечити и спречити преоптерећење гвожђа из више трансфузија користећи лијекове који се зову хематори гвожђа, који укључују орално терапију, деферасирокс (Екјаде) или инфузију звану деферокамине месилате (Десферал). Смернице за праксе Националне свеобухватне мреже рака, или НЦЦН-а, нуде критерије које ваш лекар може користити да би одлучио да ли вам је потребна терапија хелацијом гвожђа.
Фактори раста Поједини људи са анемијом МДС-а могу имати користи од лекова за развој фактора раста који се зову агенти за стимулацију еритропоетина или протеини (ЕСАс).
Примери ЕСА-а укључују епоетин алфа (Епрек, Процрит или Епоген) или дарбепоетин алфа (Аранесп) са дужим дејством. Ови лекови се дају као ињекција у ваше масно ткиво (субкутано убризгавање). Иако ови лекови нису корисни за све МДС пацијенте, они могу помоћи у превенцији трансфузије крви у неким.
Ваш лекар може вам понудити да започне вас на фактор стимулације колонија , као што су Г-ЦСФ (Неупоген) или ГМ-ЦСФ (леукин) , ако број ваших бијелих крвних станица постане низак као резултат вашег МДС-а. Фактори стимулације колонија стимулишу ваше тело да произведе више болести у борби против белих крвних зрнаца названих неутрофили. Ако је број ваших неутрофила низак, ви сте у већем ризику да развијете опасну инфекцију. Обратите пажњу на било какве знаке инфекције или грознице, и обратите се здравственој установи што је прије могуће ако сте забринути.
Низак интензитет терапије
Терапија ниског интензитета односи се на употребу хемотерапије ниске интензитета или агенса познатих као модификатори биолошког одговора. Ови третмани се углавном пружају у амбулантном окружењу, али неки од њих могу затражити помоћну негу или повремену хоспитализацију после, на примјер, за лијечење настале инфекције.
Епигенетска терапија
Група лијекова која се зову хипометилацијом или деметилацијом су најновије оружје у борби против МДС-а.
Азазитидин (Видаза) је одобрила ФДА за употребу у свим француско-америчко-британским (ФАБ) класификацијама и свим категоријама ризика ИПСС МДС-а. Овај лек се генерално даје као субкутана ињекција 7 дана у низу, сваких 28 дана у трајању од најмање 4-6 циклуса. Студије азацитидина показале су стопу одзива од 60 процената, а око 23 процента постиже делимичну или потпуну ремисију болести. Азацитидин често узрокује иницијално смањење броја крвних зрнаца које се не могу опоравити све до првог или два циклуса.
Још један тип хипометилног средства који се користи у терапији за МДС је децитабин (Дацоген). Врло сличан у структури азацитидина, ФДА одобрава и за све типове МДС-а. Режим лечења је углавном повезан са токсичностима типа ниског интензитета, па се такође сматра да је терапија са ниским интензитетом. Децитабин се може давати интравенозно или субкутано. Једна студија у којој је децитабин дала интравенозно током 5 дана показала је потпуну стопу ремисије од скоро 40 процената. Испитани су алтернативни режими дозирања.
Имуносупресивна терапија и модификатори биолошког одговора
У МДС-у, црвене крвне ћелије, беле крвне ћелије и тромбоцити убијају или умиру пре него што буду довољно зрели да би се ослободили из коштане сржи у крвоток. У неким случајевима, за то су одговорни лимфоцити (врста бијелих крвних зрнаца). За оне пацијенте може бити ефикасна употреба терапије која утиче на имунолошки систем.
Не-хемотерапија, средства са ниским интензитетом (модификатори биолошког одговора) укључују анти-тимоцитни глобулин (АТГ), циклоспорин, талидомид, леналидомид, фузиони протеин рецептора фактора некротизног фактора и аналоги витамина Д. Све ово је показало барем неке у раним студијама, али многима је потребно више клиничких испитивања да би се разумела ефикасност у различитим типовима МДС-а.
Људи који имају одређени тип МДС-а звани 5к-синдром, у којем постоји генетски дефект у хромозому 5, могу имати одговор на лек који се зове леналидомид (Ревлимид). Типично, леналидомид се користи код пацијената са ниским или ниским средњим ИПСС ризиком МДС који су зависни од трансфузије црвених крвних зрнаца. У студијама леналидомида, многи пацијенти су смањили захтеве за трансфузијом - готово 70 процената, уствари - али су наставили да имају низак број тромбоцита и неутрофила. Предности лијечења МДС-а са ризиком или подтипова различитих од 5к-синдрома са леналидомидом се још увијек проучавају.
Терапија високог интензитета
Хемотерапија
Одређени пацијенти са МДС са већим ризиком или ФАБ типа РАЕБ и РАЕБ-Т, могу се лијечити интензивном хемотерапијом. Ова хемотерапија, исти тип који се користи у лечењу акутне миелогене леукемије (АМЛ), има за циљ уништити популацију абнормалних ћелија у коштаној сржи која води до МДС-а.
Иако је хемотерапија корисна код неких МДС пацијената, важно је узети у обзир да се старији пацијенти са другим здравственим стањима суочавају са додатним ризицима. Потенцијалне користи од терапије морају превладати ризиком.
Истраживања су у току како би се упоредили исходи интензивне хемотерапије са онима азакитидина или децитабина.
Трансплантација матичних ћелија
Пацијенти са високим ризиком од ИПСС МДС-а могу бити у могућности да оздрави своју болест са трансплантацијом алогене матичне ћелије . Нажалост, веома ризична природа ове процедуре ограничава његову употребу. Заправо, трансплантација алогених матичних ћелија може имати смртну стопу у односу на третман до 30%. Због тога се ова терапија обично користи само код млађих пацијената који су у добром стању.
Тренутне студије истражују улогу не-миелоаблативних такозваних "мини" трансплантата код старијих болесника са МДС-ом. Иако се ове врсте трансплантата традиционално сматрају мање ефикасним од стандардних трансплантата, њихова смањена токсичност може их учинити опцијама за пацијенте који би иначе били неподобни.
Сажетак:
Због различитих типова МДС-а и различитих типова пацијената, не постоји једнократно лијечење. Због тога је важно да пацијенти МДС-а разговарају о свим опцијама са својим здравственим тимом и пронађу терапију која ће им пружити најбоље погодности са најмањом количином токсичности.
У току су клиничка испитивања са новијим терапијама за МДС, зато будите спремни. На пример, руксолитиниб (Јакафи) се истражује за лечење пацијената са ниским или средњим-1 ризиком МДС-а.
Извори:
Греенберг ПЛ, Аттар Е., Беннетт ЈМ, ет ал. Миелодиспластиц Синдромес: Смернице клиничке праксе у онкологији. ЈНЦЦН. 2013; 11 (7): 838-874.
Кантарјиан Х, О'Бриен С, Гилес Ф, ет ал. Децитабин распоред ниске дозе (100 мг / м2 / курс) у миелодиспластичном синдрому (МДС). Поређење 3 различита дозна распореда. Крв. 2005; 106 апстракт. Асбтрацт 2522.
Малцовати Л, Хеллстром-Линдберг Е, Бовен Д, ет ал. Дијагноза и лечење примарних миелодиспластичних синдрома код одраслих: препоруке Европске ЛеукемиаНет. Крв . 2013; 122 (17): 2943-2964.
Нимер, С. "Миелодиспластиц Синдромес" Крв мај 2008. 111: 4841-4851.
Сцотт, Б., Деег, Ј. "Миелодиспластиц Синдромес" Годишњи преглед медицине 2010. 61: 345-358.