Преглед трансплантације матичних ћелија за примарну миелофиброзу
Избор оптималног третмана примарне мијелофиброзе може бити изазов. Често не постоји један јасан избор. Постоји неколико третмана за примарну мијелофиброзу, али је само куративна трансплантација хематопоетских матичних ћелија (такође названа трансплантација костне сржи).
Зашто сви не добијају трансплантацију?
Љепота звучи прекрасно, па се можда питате зашто сви са примарном мијелофиброзом не примају трансплантацију.
Све је у вези са балансом ризика и користи.
Лечење у примарној мијелофиборози је условљено категоријом ризика заснованом на знацима и симптомима које доживљавате. Ако немате симптоме или имате симптоме са малим ризиком, средња преживљавања након дијагнозе је 15,4 година. У овом случају, потенцијалне компликације (акутна или хронична болест пребивалишта и болести домаћина и смрт) повезана са трансплантацијом превазилазе добробит лека. Студије су показале да је петогодишње преживљавање код људи са малим ризиком или интермедијарном ризиком од мањег ризика било ако су прошли трансплатацију хематопоетских матичних ћелија. Међутим, код средњег и високог ризика, петогодишњи преживљавање побољшано је код људи који су примили трансплантацију у поређењу са онима који нису.
Ако имате примарну мијелофиброзу средњег или високог ризика, трансплатација хематопоетских матичних ћелија (ХСЦТ) је преферирани третман. С обзиром на то да старија година повећава ризик од компликација везаних за трансплантацију (претежно секундарно са болестима против графта и болесника домаћина ), ХСЦТ је историјски резервисан за особе са примарном мијелофиброзом до 60 година.
С обзиром да је средња старост особа са примарном миелофиброзом при дијагнози је 67, ово значајно ограничава број људи са примарном мијелофибромом који су потенцијални кандидати за ову терапију. Поред тога, преферирани донатор за ХСЦТ је одговарајући сиблинг. Пуни рођак (иста мајка и отац као прималац) има једну четврту шансу да буде меч, додатно ограничавајући број људи који могу да се подвргну овој терапији.
Пост-Трансплант Прогноза
Тренутно, 40 до 60 процената људи са примарним мијелофибромом који пролазе кроз трансплантацију живе најмање три до четири године. Постоје неки докази који указују на то да је подвргнута спленектомији (хируршко уклањање слезине) пре трансплантације повезана са побољшаним стопама преживљавања нарочито код мушкараца, али разлог за то није у потпуности схваћен. Поред тога, изгледа да људи који развијају мијелофиброзу након полицитхемиа вера или есенцијалне тромбоцитемије имају бољу стопу преживљавања након трансплантације него особе са примарном мијелофиброзом.
Ко није квалификован?
Неки људи са високим ризиком болести нису кандидати за ХСЦТ. Ово је првенствено одређено вероватноћом преживљавања након ХСЦТ-а.
Ствари попут прекомерне велике слезине (више од осам инча испод кавеза) и више од 20 трансфузија крви пре трансплантације (посебно ако имате оба) су повезани са нижим петогодишњим преживљавањем после трансплантације.
Шта ако нисте квалификовани?
Дакле, шта се препоручује ако имате примарне миелофиброзе са високим ризиком, али ви немате право на ХСЦТ или немате донатора? Ако имате симптоме као што је болно повећање слезине, замор, бол у костима, ноћно знојење итд., Руксолитиниб може бити разумна терапија.
Показано је да смањује ризик од смањења симптома, смањује величину слезине и побољшава анемију код људи са примарном мијелофиброзом. Друга алтернатива ХСЦТ-у би могла бити упис на клиничко испитивање. То би вам омогућило приступ лијековима који се проучавају као потенцијална терапија за примарну миелофибозу рано.
Није лако учити да немате право на лечење, али запамтите да истражите све своје опције.
Будућност трансплантата као третман
Са побољшањима у третманима око трансплантације, као што је режим коришћен за припрему коштане сржи пре трансплантације и лековима који се користе за спречавање болести графта против болесника домаћина, више трансплантата се изводи код људи старијих од 60 година и са алтернативним донаторима (рођаци нису савршено усклађени или упарени неповредени донатори).
Неки центри ће трансплантирати људе са мијелофибромом до 75 година.
Надамо се да ће уз континуиране побољшања ХСЦТ бити доступан више људи са мијелофиброзом. Пошто је примарна миелофиброза ретка болест, потребно је неколико година пре него што будемо јасно схватили улогу алтернативних донора у ХСЦТ-у за овај поремећај.
Извори:
Баллен К. Како управљати проблемом трансплантације код мијелофиброзе. Јоурнал оф Блоод Цанцер. 2012; 2: е59.
Теффери А. Управљање примарном мијелофиброзом. У: УпТоДате, Пост ТВ (Ед), УпТоДате, Валтхам, МА. (Приступљено 29. јуна 2016.)