Примарна миелофиброза (ПМФ) је један од неколико поремећаја крви класификован као мијелопролиферативна неоплазма. Неоплазма се дефинише као абнормални раст ткива изазваног мутацијом и може се класификовати као бенигни (немилигни), пре-малигни или малигни. Мијалопролиферативне неоплазме су генерално бенигне у почетку, али током времена могу се претворити у малигне (канцерозне) болести.
Мутација у ПМФ доводи до фиброзе (ожиљака) коштане сржи. Овај ожиљци у коштаној сржи нарушавају нормалан развој крвних ћелија. Анемија је најчешћи лабораторијски налаз. Леукоцитоза (елевација у белим крвним ћелијама) и тромбоцитоза (повишени број тромбоцита) су честа, али док болест напредује, може доћи до тромбоцитопеније (низак број тромбоцита). Спленомегалија (увећање слезине) се развија јер се слезина постаје секундарно место производње крвних ћелија.
Да ли Свима треба лечење?
Док је ваш типичан први корак можда истраживање потенцијалних опција лечења, запамтите да не сви људи са ПМФ-ом захтевају лечење. Лечење ПМФ-а је одређено ризиком од прогресије болести и превеликог преживљавања.
Систем који се зове Динамиц Интернатионал Прогностиц Сцоринг Систем (ДИПСС) Плус резултат користи информације о особи као што су старост, број бијелих крвних зрнаца, хемоглобин, циркулационе ћелије, присуство симптома, генетика, број тромбоцита и трансфузија треба израчунати резултат.
Користећи овај систем људи са ПМФ могу се подијелити у четири прогностичке категорије: низак ризик, ризик средњег ризика-1, ризик средњег ризика-2 и висок ризик. Медијано преживљавање се креће од нешто више од годину дана код пацијената са високим ризиком од 15 година код пацијената са малим ризиком. ПМФ код људи испод 60 година је повезан са бољем прогнозом и средњим преживљавањем од готово две године до 20 година.
Хематолози користе ДИППС Плус резултат заједно са генетичком мутацијом особе како би одредили план лечења. Људи са ниским ризиком који немају симптоме се не лече, већ се блиско надгледају због симптома и погоршања анемије и / или тромбоцитопеније. Ако особа развије симптоме (грозница, губитак тежине, прекомерно знојење или масовно повећање слезине) или потребу за трансфузијом, треба започети лијечење. Трансфузије црвених крвних ћелија се генерално дају када је хемоглобин мањи од 8 г / дЛ. Због тога што поновљене трансфузије црвених крвних ћелија доводе до преоптерећења жељеза, обично се покушавају други третмани.
Лечење симптома
- Спленомегалија: Ако је слезина значајно увећана и изазива проблеме (као што су неугодност, вишеструки слепични инфаркти, повећана потреба за трансфузијом), може се користити орална лекова хидроксиуреа. Овим третманом око 40% људи са ПМФ има смањење величине слезине од 50% у трајању од око једне године. Ако слезина не реагује на терапију хидроксиуреа, можда ће бити потребна спленектомија (хируршко уклањање слезине).
- Анемија: Анемија у ПМФ се може лечити различитим лековима као што су флуоксиместерон, преднизон или даназол. Флуоксиместерон и даназол су познати као андрогени (стероидни хормон) који изгледа да стимулишу производњу коштане сржи. Један од главних недостатака ових лекова је у томе што су повезани са мушким хормонима и могу узроковати развој косе тела, дубоког гласа или повећане количине мишића. Такође се могу користити талидомид или леналидомид (облик хемотерапије) заједно са преднизоном.
Висок или средњи ризик
Људи са средњим и високо ризичним болестима можда ће бити потребна алтернативна терапија. Разумљиво је тешко чути да је ваша болест већи ризик - знање о опцијама лечења може помоћи да ублажите нечију забринутост и страх који осећате.
- Пресађивање хематопоетских матичних ћелија (ХСЦТ или трансплантација коштане сржи) : Ово је једина цуративе терапија за ПМФ, али има значајан ризик. Трансплантација треба да се деси убрзо након дијагнозе пре развоја других компликација да би се смањиле компликације. Историјски гледано, трансплантације су биле ограничене на особе испод 60 година старости које су имале сродне донаторе сродника (МСД) . Недавно су трансплантације обављене са одговарајућим неповезаним или неусаглашеним сродним донаторима.
- Руколитиниб: Људи са ПМФ и тешки симптоми који нису кандидати за ХСЦТ могу користити руксолитиниб. Руколитиниб је лек познат као инхибитор тирозин киназе, посебно ЈАК2 инхибитор. ЈАК2 је уобичајена мутација у ПМФ, али се такође може наћи иу другим мијелопролиферативним неоплазмима као што су полицитхемиа вера и есенцијална тромбоцитемија. Третман са руксолитинибом може смањити величину слезине, смањити симптоме (као умор, болове у костима) и смањити анемију. Иако овај лек циља на ЈАК2 мутацију, пацијенти са другим мутацијама могу такође реаговати.
Извори:
Теферри А. Прогноза примарне миелофиброзе и управљање примарном мијелофибромом. У: УпТоДате, Пост, ТВ (Ед), УпТоДате, Валтхам, МА, 2016.