Преглед додатних опција лијечења
Једина куративна терапија примарне мијелофиброзе (ПМФ) је трансплантација матичних ћелија , међутим, ова терапија се препоручује само за пацијенте са високим и средњим ризиком. Чак иу овој групи, старосна и друга медицинска стања могу повећати ризике повезане са трансплантацијом, што значајно чини мање од идејне терапије. Осим тога, нису сви људи са ПМФ са високим и средњим ризиком имали одговарајуће донаторе за трансплантацију матичних ћелија (одговарајући сродник или одговарајући неповјерени донатор).
Препоручује се да људи са ниским ризиком ПМФ добију третман у циљу смањења симптома повезаних са болестима.
Можда је ваш лекар саветовао да трансплантација није најбоља опција за вас, или не може се идентификовати одговарајући донатор или нисте толерисали друге терапије првог реда за ПМФ. Наравно, ваше следеће питање може бити - које су друге опције третмана доступне? На срећу, постоје многе текуће студије које покушавају пронаћи додатне опције лечења. На кратко ћемо прегледати неке од ових лекова.
ЈАК2 инхибитори
Руколитиниб , инхибитор ЈАК2, била је прва циљана терапија идентификована за ПМФ. Мутације у ЈАК2 ген су повезане са развојем ПМФ-а.
Руколитиниб је одговарајућа терапија за људе са овим мутацијама које не могу подвргнути трансплантацији матичних ћелија. Срећом, пронађено је корисно и код људи без ЈАК2 мутација.
У току су истраживања која траже развијање сличних лекова (других ЈАК2 инхибитора) који се могу користити у лечењу ПМФ-а, као и комбиновањем руксолитиниба са другим лековима.
Момелотиниб је још један ЈАК2 инхибитор који се испитује за лечење ПМФ. У раним студијама примећено је да је 45 одсто људи који су примили мамелотиниб имали смањење величине слезине.
Око половине испитаних људи имало је побољшање у анемији, а више од 50 процената је успело да заустави терапију трансфузијом. Тромбоцитопенија (низак број тромбоцита) може се развити и може ограничити ефикасност. Момелотиниб ће се упоређивати са руксолитинибом у студијама 3. фазе да би се утврдила његова улога у лечењу ПМФ.
Имуномодулаторне дроге
Помалидомид је имуномодулаторни лек (лекови који мењају имуни систем). Повезан је са талидомидом и леналидомидом. Генерално, ови лекови се дају са преднизоном (стероидним лековима).
Талидомид и леналидомид су већ проучавани као опције лечења у ПМФ-у. Иако обоје показују добробит, њихова употреба је често ограничена нежељеним ефектима. Помалидомид је развијен као мање токсична опција. Неки пацијенти имају побољшање у анемији, али није видио никакав ефекат у величини слезине. С обзиром на ову ограничену корист, постоје сталне студије које се баве комбиновањем полмалидомида са другим агенсима као што је руксолитиниб за лијечење ПМФ-а.
Епигенетиц Другс
Епигенетски лекови су лекови који утичу на експресију одређених гена, а не на физичку промену. Једна класа ових лекова су средства за хипометилацију, која би укључивала азацитидин и децитабин.
Ови лекови се тренутно користе за лечење миелодиспластичног синдрома . Студије које гледају на улогу азацитидина и децитабина су у раним фазама. Остали лекови су инхибитори хистоне деацетлиасе (ХДАЦ) као што су гивиностат и панобиностат.
Еверолимус
Еверолимус је лек класификован као инхибитор мТОР киназе и имуносупресив. ФДА (Фоод анд Друг Администратион) је одобрена за лечење неколико карцинома дојке, карцином бубрега, неуроендокриних тумора и сл.) И спречава одбацивање органа код људи који су примили трансплантацију органа (јетру или бубрезу). Еверолимус се узима орално.
Рани студији указују да може смањити симптоме, величину слезине, анемију, број тромбоцита и број бијелих крвних зрнаца.
Иметелстат
Иметелстат је проучаван у неколико карцинома и миелофиброза. У раним студијама, изазвао је ремисију (умрли знаци и симптоми ПМХ) код неких људи са средњим или високим ризиком ПМФ-а.
Ако не одговорите на лечење првог реда, уписивање у клиничко испитивање може вам пружити приступ новијим терапијама. Тренутно, више од 20 клиничких испитивања процењује опције лијечења особа са мијелофибромом. Ову опцију можете разговарати са својим лекаром.
> Извори:
> Цервантес Ф. Како лијечим примарну мијелофиброзу. Крв. 2014; 124: 2635-2642.
> Геиер ХЛ и Меса РА. Терапија за миелопролиферативне неоплазме: када, који агент и како? Крв. 2014; 124: 3529-3537.