Како можете да примите милостиву употребу дроге за истраживање?
Шта се подразумева саосећајна употреба дроге код пацијената са раком? Размислите о овим питањима:
Шта се дешава ако се проучава само један третман који вам може помоћи, али не испуњавате захтеве за упис у клинички испит? Шта ако сте пропустили све алтернативне третмане осим за обећавајући третман који ФДА још није одобрио?
Када се ово деси, ФДА има план резервне копије. Ово се зове екемптион са сасвим изузетном употребом или проширени приступ истражним лековима.
Шта је значење и сврха "милосрдне употребе дроге"?
Сажмислена употреба дроге односи се на употребу лекова који се истражује (експериментално лечење) или медицинског уређаја (који ФДА још није одобрио) ван клиничког испитивања за лечење када нема алтернативног задовољавајућег третмана. Пре одобравања ФДА, истраживачки лек се не може продати или продавати у Сједињеним Државама.
Шта је истраживачки нови лек (ИНД)? - Преглед клиничких испитивања и процеса одобравања ФДА
Пре него што разговара о саосећајној употреби дроге, то може помоћи у прављењу и опису процеса новог лека или поступка, како је развијен, и на крају је или одбачен или одобрен од стране ФДА одобрења за коришћење од стране јавности. За ову дискусију ограничићу процес само на лијекове.
Први кораци који истраживачи користе приликом процене могућег лијечења укључују студије не-људске медицине. Нови лекови у овом окружењу тестирају се на ћелијама карцинома узгајаних у једној лабораторији или на другим животињама, као што су мишеви. Када се ове студије сматрају довољним, људско тестирање потом пролази кроз 3 фазе клиничких испитивања .
Клиничке студије у фази 1 се раде на малом броју људи и дизајниране су да одговоре на питање: "Да ли је лек безбедан?" Суђење у фази 2 је следећи корак, дизајниран да одговори на питање: "Да ли лечење функционише?" Завршна фаза пре одобрења ФДА (или одбацивања) је клиничка студија треће фазе, испитивања која се користе како би одговорила на питање: "Да ли терапија ради боље од стандардних одобрених третмана или са мање нежељених ефеката?"
Користећи овај сценарио, саосећајна употреба дрога би била употреба лекова који су у једној од фаза клиничких студија пре одобрења ФДА, али не као учесник у једној од клиничких испитивања.
Када неко може да се квалификује за соосјећање употребе дрога (изузетак искреног коришћења)?
У идеалном случају, пацијенти са канцером који могу имати користи од истраживачког новог лека (ИНД) биће уписани у активно клиничко испитивање које проучава тај лек . Неки људи који могу да имају користи од лекова који се проучавају можда не одговарају критеријумима за упис у то клиничко испитивање из разлога као што су година, претходни третмани, статус перформансе или други изузев услова. У овом случају морају бити испуњени 2 критеријума:
- Не сме да постоји задовољавајућа алтернативна терапија која је доступна за дијагнозу, надгледање или лечење озбиљне болести, и
- Вероватни ризик за лице из истражног лијека (или поступка) није већи од вјероватног ризика од саме болести.
Шта је проширен приступ истражним лијековима?
Ако прочитате документе ФДА-а, можете се запитати шта је разлика између експандираног приступа и изузетног коришћења или ако се користе измењиво. Одговор је да постоје 3 нивоа проширеног приступа, при чему се прво односи на појединачну употребу пацијент.
- Употреба истражних лекова за појединачне пацијенте
- Популације пацијената средње величине (до 100), и
- Веће групе пацијената (више од 100)
Захтјеви за индивидуални приступ истражним лековима за рак
Следећи захтеви морају бити испуњени да би се пријавили за индивидуални приступ:
- Лек (или поступак) мора бити за дијагнозу, надгледање или лечење тешке болести.
- Пацијент мора бити неподобан за било која стална клиничка испитивања лека.
- ФДА мора да утврди да ослобађање од саосећајног коришћења неће ометати било коју фазу текућих клиничких испитивања лека.
- Не сме се постојати задовољавајућа алтернатива или упоредиви третман за пацијента, или пацијент не може толерисати ове алтернативне терапије.
- Пацијент мора да има дијагнозу карцинома за коју је лек за истрагу показао активност. Другим речима, ФДА мора да утврди да постоји довољно доказа да је лек безбедан и ефикасан да оправда његову употребу за одређеног пацијента.
- Пацијент мора обично да подлеже стандардном третману који није успео.
- Лек мора бити коришћен за озбиљне или животно опасне услове, у којима ризик од експерименталног третмана превазилази ризик од непостојања лечења. Другим речима, ризик, укључујући смрт, експерименталног третмана сматра се мањи од ризика смрти од болести без лечења.
- Добивање лека подразумева активно учешће лекара и пацијента
- Лекар мора бити вољан да руководи леком и заврши мониторинг третмана
- Компанија која прави дрогу мора пристати да обезбеди лек (ФДА не може "присилити" компанију да обезбеди лек.) Ако компанија затражи плаћање за лек, пацијент мора да обезбеди ову исплату.
- ФДА, након што прими пријаву, доноси одлуку о томе да ли да дозволи изузеће саосећајне користи или не. Важно је напоменути да, иако то звучи као тежак процес, од 2009. године ФДА је одобрила огромну већину ако су истраживане нове апликације за лијекове које је примила .
Процес примене за саосећајну употребу дроге
Постоје 2 врсте апликација за милостиву употребу. Ови укључују:
- Хитна употреба - У ванредним ситуацијама захтев се може поднети телефоном (или другим брзим комуникацијама), а службеник ФДА може дати овлашћење преко телефона за почетак лечења. Љекар који лечи мора да прати ово усмено одобрење путем писмене истраживачке апликације за лијечење дроге у року од 15 дана од усменог одобрења ФДА за кориштење лијека. (Ако нема довољно времена да добије одобрење од одбора за испитивање (ИРБ) у ситуацији у настајању, лечење може почети без одобрења ИРБ све док ИРБ обавести лекар који пружа хитни третман у року од 5 радних дана.)
- Сажмислена употреба (приступ пацијенту појединачно) - Осим ако нема опасне по живот, лекар који лечи лекар мора да доврши истраживачку апликацију за нову употребу. Једном када се ова апликација достави ФДА, ФДА има период од 30 дана током којег се апликација може прегледати и донети одлуку о прихватању или одбијању. Имајте на уму да ће већину времена одлуку бити подељено лекару који ће лечити што је брже могуће.
(С обзиром да се ове информације временом мењају, проверите ФДА изворе наведене у дну овог чланка за најсавременије информације.)
Шта треба знати као пацијент
Постоји неколико ствари које треба имати на уму ако размишљате о употреби истраживачког лијека. Ови укључују:
- Лек (или поступак) може имати озбиљне ризике.
- Пошто лек (или процедура) још није одобрена од стране ФДА, није познато да ли је лек за истрагу бољи од или лошијег од стандардног лека. Не можете добити никакву додатну корист од дроге.
- Краткорочни нежељени ефекти и дугорочни нежељени ефекти лека још увек нису потпуно познати.
Ваша докторова одговорност у саосећајној употреби дроге
Када се пријављујете за саосећајну употребу дроге, он ће бити ваш онколог (онај који се ви брига за себе), који ће бити одговоран за апликацију, администрацију и документацију о лечењу.
- Лекар који лечи мора попунити апликацију како је описано горе.
- Љекар који лечи ће бити одговоран за подношење протокола лијечења и доказивање ФДА са извјештаја о исходу лијечења, резимеу и свим нежељеним ефектима.
- Лекар који лечи одговоран је за добијање лекова од произвођача / програмера, као и за обрачун свих преосталих лијекова након третмана.
- Лекар који лечи мора се сложити да надгледа пацијента током читавог лечења, поштујући све смернице и одговорности док преузима улогу истражитеља овог пацијента.
Извори:
Национални институт за рак. Приступ истражним лековима. Ажурирано 08/04/09. хттпс://ввв.цанцер.гов/абоут-цанцер/треатмент/другс/инвестигатионал-друг-аццесс-фацт-схеет
Америчка агенција за храну и лекове (ФДА). Проширени приступ (усмено коришћење). Ажурирано 02.09.16. хттп://ввв.фда.гов/НевсЕвентс/ПублицХеалтхФоцус/ЕкпандедАццессЦомпассионатеУсе/уцм20080392.хтм
Америчка агенција за храну и лекове (ФДА). Проширени приступ: Информације за пацијенте. Ажурирано 03.03.16. хттп://ввв.фда.гов/ФорПатиентс/Отхер/ЕкпандедАццесс/уцм20041768.хтм
Америчка агенција за храну и лекове (ФДА). Проширени приступ: Информације за лекаре. Ажурирано 15.12.15. хттп://ввв.фда.гов/НевсЕвентс/ПублицХеалтхФоцус/ЕкпандедАццессЦомпассионатеУсе/уцм429624.хтм
Америчка агенција за храну и лекове (ФДА). ИДЕ рани / проширени приступ. Ажурирано 03/26/15. хттп://ввв.фда.гов/МедицалДевицес/ДевицеРегулатионандГуиданце/ХовтоМаркетИоурДевице/ИнвестигатионалДевицеЕкемптионИДЕ/уцм051345.хтм