Обећавајући нове третмане
До сада није постојао лек за цистичну фиброзу (ЦФ), али истраживачи напорно раде на томе да га пронађу. Научници су ближи сада него икада раније. Током последњих неколико деценија, огромно истраживање довело је до развоја многих нових лекова и третмана који су драматично побољшали животни вијек и квалитет живота. Све ово је отворило врата за нова истраживања која би могла довести до лечења.
Следећи су само неки од могућих лекова који се истражују.
Генска терапија
1989. године откривен је ген одговоран за узроковање цистичне фиброзе: ЦФТР гена . Ово откриће је узбудљиво за ЦФ заједницу. Многи су веровали да ће откриће довести до лечења путем генске терапије.
Нажалост, то се још није десило, али не због недостатка покушаја. Бројне студије су урадјене како би се покушао исправити генетски дефект, али ниједан од њих није био успешан. Највећи проблем са гене терапијом до сада је проналажење вектора који може ефикасно носити кориговани ген у ћелије.
Ипак, ипак постоји наду за генетску терапију. У јулу 2009. године група истраживача на Универзитету Северна Каролина у Цхапел Хиллу имала је врло добре резултате користећи обичан хладни вирус као вектор за пренос ген у лабораторијске узорке плућног ткива. Истраживачки тим сада ради на начину ослобађања хладног вируса, тако да се лечење може тестирати код људи са цистичном фиброзом.
ВКС-770
ВКС-770 је лек који тестира Вертек Пхармацеутицалс код људи са цистичном фиброзом који имају најмање једну копију Г551Д мутације. Лек може, у ствари, бити у могућности да усмери дефект у ЦФТР гену и поврати своју способност да отвара хлоридне канале, чиме допушта да соље правилно и изводи из ћелија.
За разлику од гене терапије, ВКС-770 не би заменио дефектни ген. Уместо тога, ако је успјешно, ВКС-770 би поправио проблем у постојећем гену.
ВКС-809
ВКС-809 је још један лек који тестира Вертек Пхармацеутицалс код људи који имају две копије мутације ΔФ508-ЦФТР. Слично је ВКС-770 у томе што може да успије да соље тече кроз ћелије правилно, али ради мало другачије. Ако то функционише на начин на који се истраживачи надају да ће то учинити, ВКС-809 би отворио хлоридне канале померањем ЦФТР протеина на своје мјесто на мембрани ћелија дисајних путева.
Миглустат
Миглустат је лек који производи Ацтелион Пхармацеутицалс која је већ у употреби за лечење других стања, али се тренутно проучава за употребу код људи са цистичном фиброзом који имају две копије мутације ΔФ508-ЦФТР. Студија је мала (састоји се само од 15 учесника), али до сада су резултати обећавали. Миглустат је успео да преокрене дефект ЦФТР-а и да обнови нормалну активност ћелијама.
Аталурен
Аталурен, који је некада био познат као ПТЦ124, проучава ПТЦ терапија као могући лек за људе са ЦФ који имају бесмислене мутације. Код бесмиселих мутација, комад "граббер" кода се појављује усред нормалног кода у ЦФТР гену.
Код бесмислице делује као знак за заустављање, спречавајући ћелије да читају било који код који се јавља након ње. Аталурен можда може да исправи тај проблем тако што ће ћелијама помоћи игнорисати знак за заустављање и наставити читати код који се јавља након ње, чиме се враћају нормалне функције на ћелије.
> Извори:
Ц. Норез, Ф. Антигни, С. Ноел, Ц. Вандеброуцк, Ф. Бецк. "ЦФ Епифелна ћелија респираторног хроничног лечења Миглустат-а добија не-ЦФ као фенотип". Америцан Јоурнал оф Респиратори Целл анд Молецулар Биологи . Август 2009.
> Фондација Цистиц Фибросис. Јун 2009. Цевовод за развој дроге. 24. јула 2009.
> Зханг Л, Буттон Б, Габриел СЕ, Буркетт С, Иан И, и др. 2009 "ЦФТР испорука до 25% површинских епителних ћелија обнавља нормалне стопе транспорта слузи до епителија дијабетског црева човека цистичне фиброзе". ПЛоС Биол 7 (7): е1000155. дои: 10.1371 / јоурнал.пбио.1000155. 24. јула 2009.