Како се подстиче истраживање и развој лекова сиротика
Шта је лек за сирочад и шта је Закон о дрогама за сироче? Зашто су истраживања и развој ових лекова важни и које су препреке?
Шта је лек за сирочад? - Дефиниција
Лекар за сирочу је лек (фармацеутски) који остаје неразвијен због недостатка компаније за проналажење дроге профитабилним. Често је разлог да лек није профитабилан јер постоји релативно мали број људи који ће набавити лек када се вреднују против истраживања и развоја који су потребни за производњу лека.
Једноставним речима, дроге сироче су оне од којих предузећа не очекују да ураде пуно новца и уместо тога усмеравају напоре на лекове који ће донети новац.
Зашто су неке дроге "дроге сироти"
Фармацеутске (лековите) и биотехнолошке компаније стално истражују и развијају нове лекове за лечење медицинских стања, а нови лекови се често појављују на тржишту. Људи који пате од ретких болести или поремећаја, с друге стране, не виде исто истраживање лекова за своје болести. Ово је зато што су њихови бројеви мали и тако је и мало потенцијално тржиште нових лекова за лечење ових ретких болести (обично познато као "лекови сироти").
Ријетка болест се јавља у мање од 200.000 особа у Сједињеним Државама или мање од 5 на 10.000 појединаца у Европској унији. Владине регулаторне агенције у Сједињеним Државама и Европској унији стога предузимају кораке како би смањиле овај диспаритет у развоју лијекова
Подстицаји за повећање развоја лекова за сирове нафте
Признајући да адекватни лекови за ретке поремећаје нису развијени у САД-у и да компаније за производњу лекова заправо би имале финансијски губитак у развоју дроге за ретке услове, Конгрес САД је 1983. године усвојио Закон о дрогама за сирочад.
Канцеларија за развој производа сироте САД
Америчка агенција за храну и лекове (ФДА) је одговорна за сигурност и ефикасност лијекова на тржишту Сједињених Држава.
ФДА је основала Канцеларију за развој производа за сирове народе (ООПД) како би помогла у развоју лекова сиротика (и других медицинских производа за ретке поремећаје), укључујући и грантове за истраживање.
Лекови сиротика, као и други лекови, и даље морају бити сигурни и ефикасни кроз истраживања и клиничка испитивања пре него што их ФДА одобри за маркетинг.
Амерички Закон о дрогама из 1983. године
Закон о дрогама за сирочу нуди подстицаје за подстицање компанија да развију дроге (и друге медицинске производе) за мала тржишта особа са ретким поремећајима (у САД, 47 процената ретких поремећаја погађа мање од 25 000 људи). Ови подстицаји укључују:
- Савезни порески кредити за истраживање (до 50 посто трошкова) за развој лијека за сирочад.
- Гарантовани седмогодишњи монопол продаје лекова за прву компанију која је одобрила ФДА маркетинг одобрење одређене дроге. Ово се односи само на одобрену употребу лека. Друга апликација за другачију употребу такође може одобрити ФДА, а компанија би имала и ексклузивна маркетиншка права за лијек за ту употребу.
- Одрицање од накнаде за одобравање лекова и годишње накнаде за ФДА производе.
Прије проласка Закона о дрогама, неколико лекова за сирочад је било на располагању за лечење ретких болести.
Од овог закона, ФДА одобрава више од 200 лекова за сирочу за маркетинг у САД
Ефекат Закона о дрогама у америчкој фармацији
Од када је Закон о дрогама почињен 1983. године, био је одговоран за развој многих лекова. До 2012. године било је најмање 378 лекова који су одобрени овим процесом, а број се наставља да се пење.
Пример дроге доступних због Закона о дрогама за сирове народе
Међу лековима који су одобрили укључују оне као што су:
- Адренокортикотропни хормон (АЦТХ) за лечење инфантилних спазама
- Тетрабензин за лечење хорее који се јавља код људи са Хантингтоновом болешћу
- Терапија замене ензима за оне са поремећајом складиштења гликогеном, Помпеова болест
Међународна истраживања и развој лекова за сирове науке
Као и Конгрес САД-а, влада Европске уније (ЕУ) препознала је потребу да се повећају истраживања и развој лекова сирочади.
Одбор за медицинске производе сирове науке
Основана 1995. године, Европска агенција за лекове (ЕМЕА) је одговорна за осигурање сигурности и ефикасности лијекова на тржишту у ЕУ. Она окупља научне ресурсе 25 земаља чланица ЕУ. Године 2000. установљен је Комитет за лекове за сирове науке (ЦОМП) за надгледање развоја лекова сиротика у ЕУ.
Уредба о медицинским производима сирота
Уредба о медицинским производима сирота, коју доноси Европски савјет, пружа подстицаје за развој лекова сиротика (и других медицинских производа за ретке поремећаје) у ЕУ, укључујући:
- Одрицање од накнада у вези са процесом одобравања маркетинга.
- Гарантовани десетогодишњи монопол над продавањем дроге за прву компанију која је добила дозволу за маркетинг ЕМЕА маркетинга. Ово се односи само на одобрену употребу лека.
- Дозвола за маркетинг у заједници - централизовани поступак овлашћења за промет који се простире свим државама чланицама ЕУ.
- Помоћ у протоколу, што значи пружање научних савета компанијама за лекове о различитим тестовима и клиничким испитивањима неопходним за развијање лијека.
Уредба о медицинским производима сирота је имала исти повољан учинак у ЕУ да је Закон о дрогама у Сједињеним Америчким Државама имао значајно повећање развоја и маркетинга лекова сирочади за ретке поремећаје.
Доња линија на Закону о дрогама за сирове народе
У то време постоји пуно контроверзи око Закона о дрогама са потребом за лечењем ретких болести са једне стране скале и питања о одрживости с друге стране. Срећом, ова дела, како у Сједињеним Државама, тако иу Европи, подигла су свест о многим ретким болестима, која, када су додата заједно, нису све то неуобичајене.
Извори:
Хердер, М. Која је сврха Закона о дрогама за сирове народе? . ПЛоС Медицине . 2017. 14 (1): е1002191.
Мурпхи, С., Пуванант, А. и Р. Григгс. Ненамјерни ефекти ознаке производа сиротика за ретке неуролошке поремећаје. Анналс оф Неурологи . 2012. 72 (4): 481-490.
УС Фоод анд Друг Администратион. Означавање производа сирота: дрога и биолошки производи. Ажурирано 05.02.16. хттпс://ввв.фда.гов/фориндустри/девелопингпродуцтсфорраредисеасесцондитионс/ховтоапплифорорпханпродуцтдесигнатион/дефаулт.хтм