Сада можемо репрограмирати наша тела
ФДА је први пут одобрила лечење генска терапија - историјски потез у медицинским лековима. Нови третман - Кимриах (тисагенлецлеуцел) - користи модификоване Т-ћелије за борбу против леукемије.
Одобрење Кимриах служи као предуслов за одобравање других облика генске терапије који ће се борити против рака и других озбиљних болести користећи нови и узбудљив приступ: репрограмирање тела путем вештачких средстава.
Целична генска терапија
Генска терапија заснована на ћелији односи се на праксу увођења новог генетског материјала у специфичну ћелијску популацију, а затим поновно увођење ових модификованих ћелија у тело. Једном у телу, ове нове ћелије могу производити протеине који помажу у борби против рака или других озбиљних болести.
Кимриах подразумева увођење генетски модификованих Т-ћелија - врсте лимфоцита или беле крвне ћелије - у тело. Ове модификоване Т-ћелије препознају и нападају ћелије леукемије.
Генска терапија је пожељнија за хемотерапију, јер је терапија генима мање токсична. Хемотерапија утиче на цело тело и узрокује штетне ефекте широм тела. Код генске терапије засноване на ћелијама, ре-конструисане ћелије се инфектују локално и посебно се боре против тумора.
Поред тога што је облик гене терапије, Кимриах је такође имунотерапијски агент. Имунотерапија користи моћ имунолошког система за лечење болести.
Кимриах је објаснио
У техничком смислу, Новартисова Кимриах је експериментална химерна рецептор антиген рецептора (ЦАР) Т-ћелије која се користи за лечење релапсед или рефракторног (тј. Отпорног на лечење) акутне лимфобластне леукемије Б-ћелија.
Кимриах је прилагођени облик имунотерапије где се прве Т-ћелије пацијента прво сакупљају и затим шаљу у производни центар.
Т-ћелије се сакупљају користећи поступак који се зове леукафареза.
У производном центру, ове Т-ћелије су модификоване тако да укључују ген који кодира ЦАР израз. Ове модификоване ћелије се онда инфузују натраг у пацијента. Једном у телу, ЦАРс циља специфичан антиген звани ЦД19 који се налази на површини леукемијских ћелија и убија ове канцерозне ћелије. Једном у крви, ове модификоване Т-ћелије расте и шире се како би искориле карцином у року од две до три недеље.
Стручњаци ФДА су засновали одобрење Кимриах на једној руци клиничког испитивања фазе ИИ, у којој је 63 дјеце, адолесцентима и младим одраслима са релапседном или рефракторном акутном лимфобластном леукемијом Б-ћелија добила јединствену дозу лечења. Од ових учесника, 83 посто је отишло у ремисију након три месеца. Штавише, 75 процената је остало без болести након шест месеци. Важно је да је Кимриах добио ФДА приоритетни преглед и пробој терапије.
Акутна лимфобластна леукемија је канцер коштане сржи и крви. То доводи до тога да тело производи абнормалне лимфоците. Ове абнормалне крвне ћелије брзо преносе здраве крвне ћелије у коштану срж. Треба нам наше крвне ћелије да преживимо.
Када се број нормалних крвних зрнаца драматично смањује, смрт може настати.
Иако старији одрасли могу развити АЛЛ, то је пре свега болест деце. Око 90 процената деце са АЛЛ-ом прелази у ремисију након лечења. Кимриах је одобрен за употребу код пацијената који су млађи од 25 година и имају или рак који се регенерише или рак који је отпоран на лечење.
Забринутост о Кимриах
Један који се тиче негативног нежељеног дејства било које врсте терапије моноклонским антителима је синдром спровођења цитокина, инфузиона реакција која се такође назива олујом цитокина. Цитокини су мали протеини који се излучују ћелијама и имају ефекте на друге ћелије.
Код већине људи симптоми синдрома ослобађања цитокина су благи или умерени и лако се могу третирати. Ови симптоми укључују:
- низак крвни притисак
- умор
- тахикардија
- главобоља
- грозница
- мучнина
- мрзње
- осип
- нередно грло
- тешкоће са дисањем
Међутим, пацијенти који имају рак крви - попут СВЕ - имају већи ризик од развоја тешке олује са цитокином са симптомима који угрожавају живот. Из тог разлога, инфузије треба да се одвијају у центрима великог обима са специјалистима обученим за управљање озбиљним компликацијама као што је олуја са цитокином.
На крају, очекује се да ће Кимриах коштати око 500.000 долара. Ипак, лечење са Кимриах је и даље јефтиније од трансплантације коштане сржи, која се обично користи у лечењу леукемије.
Реч од
Ватростални или рецидивни АЛЛ је смртоносна болест. Одобрење Кимриах даје наду за неколико стотина младих људи у Сједињеним Државама које немају опције лијечења. Доказано је да је ефикасан у клиничким студијама. Међутим, клиничка испитивања су била ограничена у трајању, а остаје да се види да ли Кимриах може изазвати доживотне ремисије.
У увеличавајућем смислу, одобравање од стране ФДА једног облика генске терапије по први пут уводи у ново доба медицине: доба у којем можемо репрограмирати наше ћелије за борбу против рака и других смртоносних болести.
> Извори:
> Бреслин С. Синдром отпуштања с цитокином: импликације прегледа и неге. Клинички часопис онкологије за негу. 2007; 11: 37-42.
> Цолвелл Ј. Панел ОКс ЦАР Т терапија за леукемију. Откривање рака. 27. јул 2017.
> ФДА Невс Релеасе. Одобрење ФДА доноси прву генску терапију Сједињеним Државама. 30. августа 2017.
> Висока КА. Гене терапија у клиничкој медицини. У: Каспер Д, Фауци А, Хаусер С, Лонго Д, Јамесон Ј, Лосцалзо Ј. едс. Харрисонови принципи интерне медицине, 19е Њујорк, Њујорк: МцГрав-Хилл; 2014.
> Клепин ХД, Повелл БЛ. Поремећаји белих ћелија. У: Халтер ЈБ, Оусландер ЈГ, Студенски С, Високи КП, Астхана С, Супиано МА, Ритцхие Ц. едс. Хазардова гериатријска медицина и геронтологија, 7е Њујорк, НИ: МцГрав-Хилл.